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L’evento è accreditato per:
MEDICO CHIRURGO specialista in:
allergologia ed immunologia clinica; ematologia; medicina interna
N. PARTECIPANTI: 15
CREDITI FORMATIVI: 23,4
L'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) è una malattia rara dovuta a una mutazione somatica acquisita del gene PIG-A che colpisce una o più cellule staminali ematopoietiche, ed è caratterizzata da anemia emolitica e da un aumentato rischio di eventi trombotici. La prevalenza è stimata in circa 1-9 casi ogni 100.000 persone e, fino a pochi anni fa, il trattamento della EPN era soprattutto sintomatico e principalmente basato su trasfusioni e anticoagulanti.
L’approvazione di terapie a base di inibitori terminali del complemento ha migliorato le prospettive dei pazienti con EPN. Tuttavia la risposta al trattamento con i farmaci di prima linea (inbitori del c5) è eterogenea e in una percentuale significativa di pazienti permane un'anemia residua e la necessità di supporto trasfusionale. L'introduzione di inibitori prossimali del complemento in seconda linea risponde alla necessità di migliorare gli outcome nei pazienti con risposta sub-ottimale ai farmaci di prima linea. L'emoglobinuria parossistica notturna rappresenta ancora oggi una malattia complessa e gli unmet needs ancora esistenti sottolineano la necessità di un miglioramento dei percorsi diagnostico-terapeutici.
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